В понедельник биофармацевтическая компания Sarepta Therapeutics (SRPT) отчиталась о положительных результатах второй фазы исследования экспериментальной генной терапии SRP-9003, направленной на разработку лечения от мышечной дистрофии конечностей. 

Уже на ранних этапах исследования в мышечных волокнах испытуемых в среднем было восстановлено 72,3% недостающего белка, что оказалось на 50% выше ожидаемого уровня. У трех пациентов, прошедших курс лечения от мышечной дистрофии год назад, наблюдается продолжительное улучшение двигательных функций. Sarepta Therapeutics планирует перейти к заключительной фазе клинических испытаний. 

На сегодняшний день в мире существуют около 7 тыс. редких заболеваний, 80% из которых вызваны мутацией единственного гена. Исходя из того, что только для 5% из таких заболеваний существует терапия, потенциал роста Sarepta ограничен только экспертизой исследовательского состава. 

На протяжении нескольких лет компания генерирует операционный убыток из-за активных инвестиций в R&D. Несмотря на это, цена SRPT за пять лет выросла с $22,8 до $159,75 к концу торгов 8 июня. Новости об успешных результатах исследований Sarepta вызывают у рынка сильную положительную реакцию благодаря тому, что в этой индустрии каждая уникальная разработка может обеспечить существенное увеличение будущих доходов компании. 

По итогам торгов 8 июня цена SRPT взлетела на 7,9%, до $159,75, обновив годовой максимум. По нашему мнению, потенциал роста еще не исчерпан. Наша целевая цена – $186,7, что на 16,87% выше уровня закрытия 8 июня.