МОСКВА, 12 авг - РИА Новости/Прайм. Швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о смерти двух детей в России и Казахстане при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью препарата Zolgensma.
Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, стоимость одной дозы составляет более 2 миллионов долларов.
Агентство Рейтер со ссылкой на заявление компании сообщает, что летальные случаи в РФ и Казахстане произошли из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель инфузии препарата.
В России Zolgensma зарегистрирован в конце 2021 года.
Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. До последнего времени радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.