МОСКВА, 29 дек — ПРАЙМ. Американский производитель лекарств Pfizer Inc сегодня заявил, что его экспериментальная генная терапия для лечения гемофилии B, редкого наследственного заболевания крови, достигла своей главной цели в исследовании на поздней стадии, передает Reuters.
Данные исследования показали, что одна доза терапии превосходит существующий стандарт лечения в снижении частоты кровотечений у пациентов с умеренной и тяжелой формами гемофилии B.
Это заболевание нарушает способность организма вырабатывать белок свертывания крови под названием фактор IX.
Лекарство Pfizer "фиданакоген элапарвовек" (fidanacogene elaparvovec) призвано помочь пациентам самостоятельно вырабатывать фактор IX после однократного курса лечения, в отличие от существующих методов лечения, которые направлены на регулярное вливание белка.
Производитель лекарств получил лицензию на свою генную терапию гемофилии В у подразделения Spark Therapeutics компании Roche в 2014 году за авансовый платеж в размере 20 млн долларов.
Pfizer планирует обсудить данные поздней стадии испытаний с регулирующими органами в Европе и США и поделиться дополнительными данными по экспериментальной терапии на научной конференции в начале 2023 года.
Согласно государственным данным, распространенность гемофилии в США составляет 12 случаев на 100 000 мужчин при гемофилии А и 3,7 случая на 100 000 мужчин при гемофилии В. В ноябре регулятор здравоохранения США одобрил первую генную терапию "Хемгеникс" (Hemgenix) от CSL Ltd и uniQure для лечения гемофилии В.
Компания Pfizer также проводит испытания других экспериментальных генных терапий на поздней стадии в качестве потенциальных методов лечения кровотечения при гемофилии А и мышечной дистрофии Дюшенна.
